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一年花费200多万元庞贝病药物该不该医保全报销?

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  • 2019-05-05
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  7成家庭面临灾难性医疗支出,庞贝病特效药目前已在天津、山西等个别地区纳入医保,但在报销之后,患者仍难承受。根据计算,一位50kg的成年人年药费超过270万,即使有报销,每年仍需自费超过140万

  在4月15日“国际庞贝病日”来临前,一份就《庞贝病友状况调研报告》引发关注。庞贝病目前仅有一种特效药美而赞,于2017年进入国内,但年药费超过200万,有学者因此呼吁提高现有报销覆盖面和报销比例。△图片来源:病痛挑战基金会

  多数家庭面临灾难性医疗支出,成年患者近6成没有收入。在4月15日“国际庞贝病日”来临前,一份就《庞贝病友状况调研报告》引发关注。庞贝病目前仅有一种特效药,但年药费超过200万,有学者因此呼吁提高现有报销覆盖面和报销比例。

  庞贝病又称糖原贮积病II型(GSD-II)或酸性麦芽糖酶缺乏症,是一种常染色体隐性遗传疾病,属于罕见病的一种。其主要临床症状包括逐渐的肌肉无力,特别是躯干和下肢行动时感到疲惫、呼吸短促、睡眠中呼吸暂停症侯群或间歇性睡眠、早晨性头痛、白天嗜睡、脊椎侧弯、下背疼痛等。

  根据发病年龄和临床特点,庞贝病通常可分为婴儿型和晚发型,其中婴儿型患病率约为1/57000,患病表现严重,通常在生命的最初几个月内发病,进展快速,患儿可于一岁前死于心脏衰竭和呼吸无力;而晚发型庞贝病恶化相对较慢,且不同患者病情差异大,有些患者只有轻微的症状和少许肌肉无力,但有些可能会发展成需要轮椅和呼吸机,患病率约为1/120000。

  2014年起,国际庞贝氏协会将每年4月15日定为“国际庞贝病日”。今年是第六个国际庞贝病日,庞贝氏罕见病关爱中心、病痛挑战基金会在4月13日、14日举办了2019国际庞贝病日暨第二届庞贝病友。中文大学公共卫生及基层医疗学院研究助理教授董咚在现场发布《庞贝病友状况调研报告》。

  董咚的调研始于2018年初,共包含92名庞贝病患者,“这是当时在庞贝罕见关爱中心注册的所有病友都参与了,这个样本在当时是一个全样本。”董咚说。全国庞贝病患者据估算有近200名,但由于庞贝病患病率低,且与许多其他肌肉病症状相似,容易误诊,此类患者或还有大量未检出。

  有大量家庭因亲属中有人罹患庞贝病而出现灾难性支出,甚至“因病致贫”。董咚的调查显示,在被调查的17个有未成年患者的家庭中,有16个家庭面临灾难性支出,即使算上相关政策报销,也仍有15个家庭的医疗支出超过家庭总收入的10%,即发生灾难性医疗支出。

  而在有成年患者的家庭中,灾难性支出的比例也达到67%。根据董咚的调查,有58.8%的成年庞贝病患者在患病后没有任何收入,甚至有5.9%的患者家庭整体没有收入。

  “花费在医疗上的支出不仅是看病吃药的钱,也包括因为要去看病所花的旅途上的钱。”董咚说。

  但对于罕见病用药纳入医保,也是个具有一定争议性的话题。随着医疗开支不断上升,医保资金面临紧张并非偶然现象。也有观察者担心罕见病患者用药纳入医保会加大基金的负担,提出应该建立专门的救济机制。

  独家河南戈谢病药物入医保困境:呼吁3年7人已去世 [2018-11-07]

  “从2015年到现在,我们患者一直在给省领导写信,挂号信就写了1000多封。”河南省县居民玉对财新记者说。自从2015年11岁的儿子被诊断为戈谢病,他就和同省其他22个患者家属一起呼吁将戈谢病纳入医保体系,至今,23名患者中已有7名因无力承担药费而去世,玉希冀的罕见病医保却仍遭阻碍。

  玉等的努力曾见成效。财新记者了解到,河南省人力资源和社会保障厅(下称河南人社厅)曾于2017年10月提出方案,拟将戈谢病病纳入河南省困难群众大病补充保险目录,并给予每人最多150万元报销额度。不过,该方案三次省级审批,至今未获明确回应。

  多部门协调成为决策难点。“人社厅和财政厅的级别是一样的,没法跟财钱”,玉告诉财新记者,由于保障方案需人社、财政、民政、卫生、慈善等6个部门共同筹资,即使人社厅提供解决办法,方案的落实也有赖于省级层面统一部署。

  “在中国做孤儿药是很痛苦的事情。最大的痛苦就是我有药,那边有病人,就是送不过去。”2019年是王海盛在中国做孤儿药的第七个年头。他目前是一家新药研发咨询机构的创始人,回忆以往数次药品研发商业化过程中的困境,他对国内的研发并不乐观。

  孤儿药是用于治疗罕见病的药物,由英文“Orphan Drug”直译而来。罕见病是一类发病率极低的疾病总称,这类疾病多具遗传性,如肌萎缩性侧索硬化(ALS)、戈谢病。目前,罕见病尚无定义,中华医学会遗传分会提出,患病率低于五十万分之一或新生儿发病率低于万分之一为罕见病。以此估算,中国罕见病患病人数约2000万。

  孤儿药通常价格昂贵。罕见病单病种人群少,药物研发难度大、费用高,且市场规模小,必须通过高昂定价弥补利润,这又要求强大的支付体系支撑,在中国,鲜有药企涉足孤儿药研发。

  10月16日凌晨4点,入秋的凉意袭人。32岁的把手头的工作交给同事,离开山东诸城一个高速服务区的超市,匆匆赶往青岛。这是她每个月最重视的一天,绝对不能迟到。

  一个多小时后,挤上了从诸城开往青岛的拼车。这辆小型商务车里,最多的时候能挤上十几个人,同车人目的地相同:到青岛大学医学院附属医院(下称山大医院)看病。当地医疗条件有限,多数人宁愿驱车数百公里到青岛求医,也因此催生了往返诸城和青岛各大医院的包车生意,往返四小时每人收费100元。不过,又和同车人有些不同,她此行的目的,是为身患罕见病的儿子彤彤带回每月需要注射的救命药。

  彤彤在七年前被诊断为戈谢病。这是一种常染色体隐性遗传的罕见病,患者由于葡糖脑苷脂酶缺乏,常出现生长发育落后、肝脾肿大、骨和关节受累、语言障碍、行走困难等症状。部分患者发病后存活期不足两年。戈谢病无愈,不过有效治疗药物注射用伊来苷酶(思而赞)已经在中国上市,但每支2万多元、每年上百万元的药费仍超出绝大多数患者的承受能力。

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