一年250万？首款“广谱”抗癌药在中国获批，证实能治多种癌症

在全世界，精准治疗是抗癌的一大趋势，特殊靶点药物的研发和问世，可以填补中国市场的空白。

2022年4月13日，国家药品监督管理局官网显示，拜耳公司提交的「硫酸拉罗替尼胶囊上市申请」已获得批准。这意味着，中国迎来首个针对NTRK基因融合的泛实体瘤靶向药物（TRK抑制剂）拉罗替尼，是许多中国肿瘤患者的福音。

早在2018年，拉罗替尼就被美国FDA加速批准上市，成为首个获得FDA批准的“广谱”靶向药。

2021年05月26日，硫酸拉罗替尼胶囊获得国家药品监督管理局的优先审评资格，没想到还不到一年就通过审批了，这对中国医药行业和癌症患者都有重大的意义。

一、拉罗替尼有何“神奇”之处

拉罗替尼是一种专门治疗具有NTRK基因融合肿瘤的靶向药物，也是第一个获得美国FDA批准的不分癌种、只看NTRK融合突变的“广谱”抗癌靶向药。

NTRK基因可与其他基因融合，产生异常蛋白（TRK融合蛋白），进而促进肿瘤的生长和扩散。利用这一特点，拉罗替尼可以精准打击，产生抗癌作用。

NTRK基因融合可见于多种实体瘤，包括甲状腺癌、唾液腺癌、乳腺癌、结直肠癌、肺癌、胰腺癌等。尤其是婴儿纤维肉瘤、类似乳腺分泌性癌、乳腺分泌性癌等罕见癌症，NTRK基因融合的发生率高达90%以上。

因此，拉罗替尼作为首个口服TRK抑制剂，具有广谱抗肿瘤活性。

二、为国内的肿瘤精准治疗填补空白

临床试验是药物获批的必经之路，而拉罗替尼的3项大型临床试验都给出喜人的成绩。

截至2020年7月，已有218名NTRK基因融合阳性癌症患者接受拉罗替尼治疗，其中206名可评估疗效，包括21种不同的肿瘤类型。

数据显示，拉罗替尼的总体缓解率为75%，其中有45例患者完全缓解，109例患者部分缓解，33例患者疾病稳定，13例患者病情进展为最佳反应。在所有可评估的患者中，达到最佳反应的中位时间为1.8个月，中位反应持续时间为32.9个月。

在试验中，出现的治疗相关不良事件主要为1-2级，说明拉罗替尼的疗效和安全性都比较出色。

同济大学附属上海市肺科医院周彩存教授表示，拉罗替尼正式在中国获批具有重要意义，不仅进一步改善NTRK基因融合阳性肿瘤患者的疗效和预后，还填补了NTRK基因融合肿瘤患者精准治疗的空白。

三、拉罗替尼可用于哪些癌症？

最新的试验数据显示，适合接受拉罗替尼治疗的癌症种类已从17种增加到21种，几乎覆盖所有的实体肿瘤类型。

具体包括软组织肉瘤、婴儿纤维肉瘤、原发性中枢神经系统瘤、甲状腺癌、唾液腺癌、肺癌、结直肠癌、黑素瘤、结肠癌，乳腺癌、胃肠道间质瘤、骨肉瘤、胆管癌、胰腺癌、先天性中胚层肾癌、原发性未知癌、阑尾癌、肝癌、前列腺癌和子宫颈癌等。

目前，国内获批的适应症是：

·携带NTRK融合基因且不包括已知获得性耐药突变的成人和儿童实体瘤；

·局部晚期、转移性疾病或手术切除可能导致严重并发症的成人和儿童实体瘤；

·无满意替代治疗或既往治疗失败的成人和儿童实体瘤。

四、这些问题，你可能想知道

Q1：有没有耐药性？

作为一种靶向药，拉罗替尼也有耐药性，主要跟患者的NTRK基因新突变有关。针对拉罗替尼的耐药性，第二代TRK靶向药已问世，未来如果发现新的耐药位点，仍需要科学家们来解决。

Q2：需要基因检测吗？

目前，NTRK基因融合的检测方法主要有以下4种：

免疫组化（IHC）：普及较广，成本低，可报销，但特异性有限，只能作为初筛。

荧光原位杂交（FISH）：灵敏度和特异度较高，所用样本少，对肿瘤纯度要求低，但需要用荧光显微镜检查，无法确定融合伴侣。

逆转录聚合酶链式反应（RT-PCR）：灵敏度和特异度高，可以测出在RNA水平上表达的基因融合，成本较低。缺点是靶序列必须是已知的，不能检测新的融合伴侣。

基于DNA和RNA的二代测序（NGS）：灵敏度和特异度都较高，可以检测到新型融合伴侣，能同时检测多个可靶向治疗靶点。缺点是花费的时间较长（1-3周），成本较高。

Q3：什么时候能用？费用多少？

一般来说，新药获批上市后还不能直接销售，需要进行试用观察，记录药物的试用效果。只有通过试用观察阶段，商家才可以进行批量生产，上架销售。从获批到能买到，大概需要3-5个月的时间。

至于价格，拉罗替尼在美国的售价为每月32800美元，约每年250万人民币。目前国内的售价尚未确定，希望不会过于昂贵，让更多患者用得起。

新抗癌药上市，对癌症患者和家属来说是巨大的好消息，希望未来有更多抗癌手段出现，造福老百姓。

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