【NEJM】里程碑！全球性试验显示：这种药物可挽救急性髓性白血病
导言：12月24日，《新英格兰医学杂志》发布了一项具有里程碑意义的研究：一项全球性试验结果表明，一种名为CC-486的药物可显著改善55岁以上急性髓细胞白血病（AML）患者的存活率，综合来看，患者生存率提高了30％。
急性髓细胞性白血病（Acute myeloid leukemia，AML）是髓系造血干/祖细胞恶性疾病。是成人中最急性的血液癌，其发病率随着年龄的增长而增加，以骨髓与外周血中原始和幼稚髓性细胞异常增生为主要特征，临床表现为贫血、出血、感染和发热、脏器浸润、代谢异常等，多数病例病情急重，预后凶险，如不及时治疗常可危及生命。
这项全球性临床试验由莫纳什大学澳大利亚血液疾病中心的Andrew Wei教授和阿尔弗雷德健康中心的血液学家领导，并且研究团队在《新英格兰医学杂志》发表了题为“Oral Azacitidine Maintenance Therapy for Acute Myeloid Leukemia in First Remission”的研究论文。
该研究是一项针对55岁以上AML患者的3期临床试验，名为QUAZAR，在23个国家/地区的148个站点进行。
在美国，每年大约有20000人被诊断出患有AML。使用目前的治疗方法，大多数老年患者将在诊断后2年内死亡。而这项研究显示，一种名为CC-486的药物可显著改善55岁以上急性髓细胞白血病患者的存活率。
研究人员表示：“强化化疗后，AML复发的风险很高，因此在完成化疗后，需要寻找新的药物来改善患者的预后。”
“许多老年患者无法接受干细胞移植，因此我们希望能有一种毒性较小的方法来减少疾病复发，而不是仅仅进行医学观察，等待疾病再次发作。”
“而令人振奋的是，根据QUAZAR研究的结果，我们认为通过服用相对耐受性良好的CC-486片剂，有助于降低复发风险并提高生存率。”
该试验涉及了472位平均年龄68岁的患者，他们中一部分接受了CC-486治疗，而另一部分接受安慰剂。
结果显示，与对照组相比，接受CC-486治疗的患者平均生存期约为25个月，该药的另一个优点是可以在家中服用，而对照组的平均生存期约为15个月。
Wei教授在去年12月的美国血液学会会议上公布了结果之后，美国食品药品管理局于今年9月迅速批准了CC-486在美国的使用。Wei教授补充说，该药物目前还未被批准在澳大利亚使用。
Wei教授说，该研究中提供的数据可能为老年AML患者建立新的护理标准，“因为我们的发现表明CC-486显著延迟了该疾病的复发，延长了生存期，并且不影响生活质量。”
他说：“这是非常重要的进步，因为该药物易于管理，AML的成年患者不必在医院花费额外的时间。”
参考资料：
【1】https://medicalxpress.com/news/2020-12-global-trial-reveals-life-drug.html
【2】https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa2004444
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- 编辑：刘敏
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